8月17日,港股科技創新型醫藥企業遠大醫藥(0512.HK)發布公告稱,公司主研發的用于治療膿毒癥的全球創新藥物APAD的國內I期臨床試驗于近日完成了首例受試者入組給藥。本次臨床進展是遠大醫藥在呼吸及重癥抗感染領域的又一重大研發里程碑。

APAD作用機制創新,未來或滿足膿毒癥巨大臨床需求

根據公告,APAD是遠大醫藥針對膿毒癥等重癥自主開發的全新作用機制的小分子化合物,通過拮抗多種病原體相關分子,抑制免疫細胞過度活化,有望從源頭阻止膿毒癥的發生和進展。臨床前動物實驗數據顯示,APAD對多種細菌感染導致的膿毒癥都能起到治療作用。

APAD本次完成首例入組的是一項隨機、雙盲、劑量遞增、安慰劑對照的I期臨床研究,旨在評價該產品在健康受試者中單次和多次靜脈給藥的安全性、耐受性和藥代動力學特征。

此外,遠大醫藥還儲備另一款自主開發的全新作用機制全球創新產品STC3141以拮抗機體過度免疫反應來治療膿毒癥,該產品與APAD在作用機理形成互補,可在膿毒癥等重癥的治療方面形成良好的產品組合。

膿毒癥(Sepsis)俗稱敗血癥,是機體對感染的反應失調而導致危及生命的器官功能障礙,是燒傷、創傷、大手術等嚴重感染以及腫瘤等患者的常見致命性并發癥,膿毒癥還可能會誘發休克、多器官功能衰竭甚至死亡。

圖片來源:Getinge

據國外流行病學調查,膿毒癥的病死率已經超過心肌梗死,成為重癥監護病房內非心臟病人死亡的主要原因。2020年Lancet的數據顯示,全球每年有近5,000萬膿毒癥病例,患病死亡人數超1,100萬,換言之,全球每2.8秒就有1人因為膿毒癥死亡。

我國一項針對全國44所醫院ICU的研究報告則顯示,ICU膿毒癥的發病率為20.6%,病死率為35.5%,嚴重膿毒癥病死率高達50%及以上。即使患者存活,50%的患者也會遺留有長期的健康問題,如疲勞、肌肉無力、吞咽困難、焦慮、悲傷、注意力不集中、睡眠障礙、記憶力下降等癥狀。

與此同時,膿毒癥治療花費高,醫療資源消耗大,嚴重影響人類的生活質量,已成為一個全球性的公共衛生安全問題。據公開數據,在美國,膿毒癥是院內死亡的最常見原因,每年造成的損失超過240億美元。我國大陸地區每年在ICU中膿毒癥患者的總花費約為312億元人民幣,患者的人均ICU住院費用為 52,658 元人民幣。然而,由于治療難度較大,多年來圍繞膿毒癥的治療始終沒有突破性進展。

在膿毒癥的治療藥物方面,數據顯示,2022年全球膿毒癥治療市場規模已達230.71億元人民幣,預計未來將以近10%的復合年增長率增長,至2028年全球膿毒癥治療市場總規模將會達到408.35億元。

膿毒癥目前面臨著巨大臨床需求卻缺乏特異性治療藥物的艱難處境,針對該領域的創新型藥物及診療手段研發臨床需求十分迫切。無論是從市場需求還是藥用價值來看,醫藥企業若在此方向布局研發并于未來取得成功后,無論是對其商業回報還是對患者、醫院等社會價值方面都將實現非常可觀的增益。

持續深耕科技創新,強化呼吸及重癥抗感染領域核心競爭力

值得注意的,呼吸及重癥抗感染板塊是遠大醫藥核心戰略領域之一,公司該板塊在售產品超過10款,覆蓋鼻炎、咽炎、支氣管炎、肺炎、哮喘等多個適應癥,在呼吸疾病治療領域已形成了較為完備的產品組合。其中,該板塊核心產品切諾、金嗓系列、恩明潤?和恩卓潤?均為全國獨家品種,諾通、力美松、抗病毒口服液等多個產品均處于細分領域的領先地位。公司堅持自主研發與全球拓展的研發理念,持續打造氣道慢病全周期管理產品集群和重癥抗感染產品管線,不斷鞏固其在該板塊的行業地位。

圖片來源:遠大醫藥投資者關系

在該板塊的重癥及抗感染方向,遠大醫藥立足于糖組學研發技術平臺,在澳洲設立了研發中心進行全球創新產品的開發工作。公司澳洲研發中心與澳洲國立大學及澳洲格里菲斯大學保持長期深度合作,持續開發全球創新技術產品和治療方法。其中,與公司合作的澳洲格里菲斯大學糖組學研究所是全球少數專注糖組學的科研機構之一,也是該領域中全球最大的科研機構之一。

針對未被滿足的重大臨床需求,遠大醫藥在重癥及抗感染方向前瞻性地布局了多款全球創新產品,覆蓋膿毒癥、急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)、副流感、新冠病毒感染(COVID-19)等適應癥。其中,用于治療膿毒癥等重癥的全球創新藥物STC3141已在中國、澳洲、比利時、英國、波蘭三大洲五個國家,在膿毒癥、ARDS、重癥新冠病毒感染以及新冠病毒感染引發的ARDS四個適應癥上獲批七個臨床批件,完成了三項針對患者的臨床研究,并于今年七月在中國獲批開展II期臨床研究。國際多中心臨床的全面推進,也彰顯了遠大醫藥全球化創新研發實力的持續提升。

遠大醫藥表示,公司一直高度重視創新產品和先進技術的研發,本次APAD國內I期臨床完成首例患者入組給藥,是公司在呼吸及重癥抗感染板塊的又一重要進展。未來,公司將繼續堅持以患者需求為核心,以科技創新為驅動,針對尚未滿足的臨床需求,加大對全球創新產品和先進技術的投入,豐富和完善產品管線及產業布局,并快速實現科技創新產品落地上市,為全球患者提供更先進更多樣的治療方案。