2023年6月3日,益普生宣布達菲林三月劑型(注射用雙羥萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前達菲林三月劑型已經(jīng)在北京、上海、廣州、深圳、武漢、西安、長沙、成都等全國多地開出首批處方,更長效治療方案已經(jīng)開始惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟發(fā)病率逐年攀升危害大,如何評估孩子是否存在性早熟

據(jù)了解,中樞性性早熟是由于下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活,導致女孩在7.5歲前、男孩在9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見兒科內(nèi)分泌疾病。隨著近年來生活條件不斷改善以及多方面因素影響,性早熟發(fā)生率逐年攀升,已成為僅次于肥胖的第二大兒科內(nèi)分泌疾病,中國學齡兒童性早熟的患病率約為0.43%-4.7%。

中華醫(yī)學會兒科學分會副主委、華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任,同濟兒童醫(yī)院院長羅小平表示,“性早熟對成年身高有明顯影響,因為過早發(fā)育,骨齡會提前閉合進而導致成年身高受損;其次是容易產(chǎn)生心理問題,因為性發(fā)育提前,性早熟兒童的生理、認知、相應(yīng)的心理變化可能會導致相關(guān)的心理問題,成年也可能因為身高矮小而產(chǎn)自閉、自卑等問題”。

“評估性早熟,主要是‘一看、二觸、三檢查’。”中華醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組組長、浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長傅君芬教授表示,一看是父母可以通過觀察子女的外表是否有第二性征發(fā)育,比如女生7.5歲左右就出現(xiàn)乳房明顯,男孩在9歲就出現(xiàn)喉結(jié)、胡須等情況;二觸就是父母可以通過觸摸女性的乳房和男孩的睪丸,是否存在增大情況,如果女性乳房的增大存在乳腺組織,男性睪丸有大拇指蓋大小,就意味著性發(fā)育提前;三檢查就是做骨齡檢查開展促性腺激素釋放激素(GnRH)激發(fā)試驗。傅君芬教授也同時提醒,家長不能不重視,但是也不能過于焦慮,“不能拿自己的孩子做試驗品,讓專業(yè)的醫(yī)生做判斷。”

性早熟治療周期較長,應(yīng)盡早使用長效GnRHa進行干預(yù)

中樞性性早熟的治療目標就是改善患兒成年終身高,避免出現(xiàn)相應(yīng)的社會心理行為問題。傅君芬表示,目前針對中樞性性早熟的首選療法是長效GnRHa(促性腺激素釋放激素類似物),達菲林就是長效GnRHa,對于快進展的中樞性性早熟,越早診斷、越早干預(yù),治療結(jié)果越好。

據(jù)了解,中樞性性早熟的治療過程相對漫長,通常需要2年或者2年以上,因此藥物的依從性是治療中樞性性早熟的關(guān)鍵所在。此前已上市的達菲林一月劑型屬于中樞性性早熟長效制劑,但一個月一針、一年12針、持續(xù)兩年甚至以上的連續(xù)療程對兒童來說是一個很大的挑戰(zhàn),有研究表明,這種長期的有注射、有痛苦的、產(chǎn)生經(jīng)濟和社會負擔的治療受多重因素影響,仍有約50%的患兒沒能堅持完成完整的治療。

達菲林三月劑型節(jié)省支出,帶來更長效保護

據(jù)了解,新上市的達菲林三月劑型采用肌肉注射方式,與一月劑型相比,安全性和有效性沒有顯著差異,但從以往一月劑型的每年13次減少到三月劑型的每年4次,給患兒帶來了更好的用藥感受。

“長效制劑明顯減少了注射次數(shù),能夠改善患者依從性,幫助患者堅持治療、規(guī)律治療,進而改善治療效果。同時,從衛(wèi)生經(jīng)濟學的效果上來看,因為它減少了就診和注射的次數(shù),家長誤工、患兒誤學的成本都大大降低。”羅小平說。