近日，國內領先的利用堿基編輯技術進行創(chuàng)新療法開發(fā)的公司新芽基因傳來好消息，公司宣布完成數千萬美元A輪融資。本輪融資由阿斯利康中金醫(yī)療產業(yè)基金領投，元禾控股、BV百度風投跟投，老股東紅杉中國持續(xù)追加投資，融資將用于推進公司多個堿基編輯技術創(chuàng)新療法管線的臨床前研究、IND申報和臨床試驗。

新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM堿基編輯技術平臺(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor)，針對具有重大未滿足臨床需求的疾病開發(fā)創(chuàng)新療法藥物，有望實現精準高效編輯、控制脫靶問題。

公司首個產品的適應癥為杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經肌肉進行性疾病，由于X染色體上Dystrophin基因突變導致抗肌萎縮蛋白缺失造成，大約1/4000新生男嬰會發(fā)生這種突變。全球有幾十萬DMD患者，是最常見的致死性遺傳病之一，目前尚缺乏有效的治療方式。新芽的TAM技術在患者的iPSC細胞中高效恢復了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠中顯著改善骨骼肌和心肌功能，也顯著延長了小鼠壽命。

新芽基因由何春艷博士和常興教授聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發(fā)、商務拓展、投資孵化經驗。常興教授任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發(fā)及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。

百度風投投資經理張紫豪表示：“堿基編輯技術是基因治療領域的新一代技術，可在堿基水平實現精準編輯，對多種重大疾病具有治療潛力。新芽基因聯(lián)合創(chuàng)始人常興教授是全球較早一批報道堿基編輯技術的科學家，掌握相關核心技術并致力于推動應用轉化。期待新芽基因在何春艷博士和管理層帶領下，不斷推進產品管線開發(fā)，提供具有突破性臨床價值的新產品、新療法，為更大范圍的患者帶來新的希望。”