近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個(gè)產(chǎn)品管線的臨床推進(jìn)和臨床前管線的拓展以及公司人才團(tuán)隊(duì)的擴(kuò)展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達(dá)盒設(shè)計(jì)和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項(xiàng)全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個(gè)臨床適應(yīng)癥。首個(gè)自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個(gè)獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達(dá)，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運(yùn)營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學(xué)家和企業(yè)家組成的專業(yè)團(tuán)隊(duì)。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設(shè)計(jì)與規(guī)模化生產(chǎn)方面均取得了突破性進(jìn)展。公司擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進(jìn)一步提高基因治療的可及性。核心團(tuán)隊(duì)成員在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報(bào)、臨床試驗(yàn)和運(yùn)營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗(yàn)。

至善唯新創(chuàng)始人董飚教授表示：“重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實(shí)現(xiàn)“一針治愈”。至善唯新專注于原創(chuàng)性研發(fā)，建立了啟動子、治療基因、衣殼篩選優(yōu)化平臺，覆蓋了基因藥物研發(fā)的各要素。為生產(chǎn)中國患者能夠負(fù)擔(dān)的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細(xì)胞三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染的生產(chǎn)平臺，正在開發(fā)成本進(jìn)一步降低的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的痘腺病毒生產(chǎn)平臺。目前同瑞金醫(yī)院合作開發(fā)的高活力IX因子已應(yīng)用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開發(fā)的高活力VIII因子及小型肝特異啟動子已應(yīng)用在A型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫(yī)藥優(yōu)秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進(jìn)目前已進(jìn)入臨床階段的項(xiàng)目，并將更多的遺傳病和難治性常見病的原創(chuàng)研發(fā)項(xiàng)目推向臨床?！?/span>

至善唯新聯(lián)合創(chuàng)始人徐麗表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫(yī)藥領(lǐng)域投資伙伴的認(rèn)可和支持，也非常感謝團(tuán)隊(duì)的創(chuàng)新和執(zhí)行能力。雖然基因治療疾病新藥研發(fā)面臨多重挑戰(zhàn)，但隨著近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來適應(yīng)癥的不斷拓展，基于技術(shù)成熟帶來的成本下降及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療藥物價(jià)格將會逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創(chuàng)新，通過基因工程技術(shù)提升藥物活力和優(yōu)化病毒載體生產(chǎn)工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進(jìn)療效更好、可及性更強(qiáng)的基因治療創(chuàng)新藥早日上市，盡快造福全球患者?！?/span>

國投創(chuàng)業(yè)表示：“基因藥物從基因?qū)用嬷委熂膊。锌赡軓母旧现斡恍┏Ｒ?guī)療法不能解決的疾病，有望實(shí)現(xiàn)“一次給藥，長期有效，甚至終生治愈”的突破性療效，是國家“十四五”生物醫(yī)藥發(fā)展的重要戰(zhàn)略方向。作為以“服務(wù)國家創(chuàng)新戰(zhàn)略、聚焦科技成果轉(zhuǎn)化”為宗旨的基金，國投創(chuàng)業(yè)已在CGT領(lǐng)域進(jìn)行了多點(diǎn)布局，支持產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和生態(tài)構(gòu)建。至善唯新以研發(fā)“國人用得起的基因藥物”為使命，建立了國產(chǎn)自主創(chuàng)新的高效rAAV基因治療研發(fā)和轉(zhuǎn)化平臺，集基礎(chǔ)研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備能力于一體。創(chuàng)始人董飚教授在基因治療領(lǐng)域，尤其是血友病領(lǐng)域有長期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進(jìn)展和技術(shù)優(yōu)勢，是中國科學(xué)家踐行自主創(chuàng)新科技成果轉(zhuǎn)化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創(chuàng)業(yè)CGT生態(tài)圈，我們將充分發(fā)揮自身平臺優(yōu)勢，對接產(chǎn)業(yè)資源，支持公司發(fā)展更上一層樓。”

磐霖資本創(chuàng)始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫(yī)藥早期投資布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。至善維新創(chuàng)始人董飚教授在rAAV基因治療領(lǐng)域深耕多年，在基礎(chǔ)研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化端均積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。公司已搭建rAAV基因治療藥物的研發(fā)設(shè)計(jì)平臺，并形成國內(nèi)領(lǐng)先的三質(zhì)粒生產(chǎn)體系，實(shí)現(xiàn)了rAAV基因治療藥物研發(fā)的全鏈條覆蓋。公司的研發(fā)及生產(chǎn)體系已通過進(jìn)入臨床階段的血友病B和A管線獲得驗(yàn)證，很高興在這個(gè)階段投資至善維新，磐霖對公司后續(xù)代謝、衰老等管線推進(jìn)計(jì)劃充滿期待?！?/span>

正心谷資本表示：“基因治療作為一種已驗(yàn)證的新型治療機(jī)制，為多種類型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非常看好至善唯新的團(tuán)隊(duì)能力、技術(shù)平臺和管線布局，自A輪投資以來見證了公司高效的運(yùn)營發(fā)展和出色的研發(fā)突破，很高興本輪能繼續(xù)支持公司融資，期待公司未來圍繞臨床未滿足需求，不斷研發(fā)出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者?！?/span>

安信國生微芯基金表示：“AAV載體的基因治療領(lǐng)域是罕見病、神經(jīng)退行性疾病等重大臨床未被滿足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發(fā)展?jié)摿?，也是安信布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。公司深耕基于AAV的基因治療業(yè)務(wù)，目前已構(gòu)建覆蓋rAAV基因藥物設(shè)計(jì)全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線快速推進(jìn)的動物模型藥效驗(yàn)證平臺、成熟高效的三質(zhì)粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術(shù)平臺，相關(guān)技術(shù)處于業(yè)內(nèi)領(lǐng)先水平。安信將充分發(fā)揮優(yōu)勢助力企業(yè)成長，相信在董博士及核心團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，至善唯新將成為中國基因治療領(lǐng)域的行業(yè)標(biāo)桿?！?/span>